美藥管局批準(zhǔn)美首款治療罕見(jiàn)佝僂病的新藥

　　美國(guó)食品和藥物管理局１７日批準(zhǔn)了治療一種罕見(jiàn)遺傳性佝僂病的新藥，這是該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進(jìn)行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。

　　“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長(zhǎng)發(fā)育，使患者終身面臨骨鹽沉積問(wèn)題。罹患這種病的兒童會(huì)出現(xiàn)腿部彎曲變形、身材矮小、骨痛及嚴(yán)重牙痛癥狀，成人患者還會(huì)出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛、行動(dòng)困難、牙齦膿腫和聽(tīng)力損失等多種不適及并發(fā)癥。

　　這種名為“Ｃｒｙｓｖｉｔａ”的藥品是一種抗纖維母細(xì)胞生長(zhǎng)因子－２３人源單克隆抗體。骨細(xì)胞分泌的纖維母細(xì)胞生長(zhǎng)因子－２３（ＦＧＦ２３）負(fù)責(zé)調(diào)控血漿中的磷酸濃度，可抑制近端腎小管中鈉磷轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的表達(dá)，從而減少磷酸再吸收。

　　美藥管局藥品評(píng)價(jià)和研究中心的朱莉·貝茨說(shuō)：“這種疾病不同于其他佝僂癥，維生素Ｄ療法對(duì)它無(wú)效。藥管局批準(zhǔn)的首款針對(duì)這種疾病的治療藥物，對(duì)罹患這種嚴(yán)重疾病的人而言是一個(gè)真正的突破。”

　　臨床試驗(yàn)顯示，在每月使用一次這種新藥的成人受試者中，９４％的人血液磷水平達(dá)到正常，這一比例遠(yuǎn)高于服用安慰劑的控制組的８％。在每?jī)芍苁褂靡淮卧撍幬镏委煹模睔q及１歲以上兒童受試者中，超過(guò)９４％的人血液磷水平恢復(fù)正常。

　　今年２月，該藥已獲得歐盟有條件批準(zhǔn)上市。

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